遗传综合征与基因治疗杂志
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抽象的

基因治疗在人类健康中的应用

李玉晶

基因组的任何异常，尤其是出生时出现的情况，都是遗传综合症，也称为先天性。大多数遗传综合症都很罕见，它们的发生率为千分之一或数百万人。这些遗传性疾病可以通过称为基因疗法的技术来治疗。