骨研究杂志
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当前晚期或转移性骨肉瘤的治疗：基于 5 项试验回顾重建的个体患者数据的间接比较

安德里亚·梅索里

完善的标准化疗方案被认为是晚期或转移性骨肉瘤患者的标准治疗方法，但结果通常令人失望。然而，在过去的几年里，新的治疗方法已经在临床试验中进行了测试，值得进行比较评估。我们的目标是根据总生存期 (OS) 终点来审查这些新药物的当前有效性数据。Shiny 技术用于重建个体患者数据。运行标准 Cox 统计来估计成对比较的风险比 (HR)。

经过标准文献检索后，确定了四种新的治疗方法（瑞戈非尼、卡博替尼、阿帕替尼加卡瑞利珠单抗、派姆单抗）。这些治疗方法的有效性证据来自 5 项 II 期临床试验；除派姆单抗外，所有治疗均可获得 OS 的 Kaplan-Meier 曲线。瑞戈非尼、卡博替尼、阿帕替尼加卡瑞利珠单抗、派姆单抗的可评估患者总数分别为 26、22、42 和 43 名。由于缺乏 OS 曲线，无法评估 Pembrolizumab。吉西他滨加西罗莫司（总共 35 名患者）被认为是标准化疗方面的对照治疗。

使用吉西他滨加西罗莫司作为共同比较剂，三种新疗法（瑞戈非尼、卡博替尼、阿帕替尼加卡瑞利珠单抗）均未显示 OS 显着改善。瑞格非尼唯一的统计趋势（p=0.06）显示，与对照组相比，OS 有所改善。

我们的分析表明，这些骨肉瘤的新疗法彼此具有相似的疗效，但与标准化疗相比，OS 没有显着改善。需要进一步的研究来确定其他能带来更实质性操作系统改进的药物。