风湿病学：当前研究
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系统性硬化症相关间质性肺病综合结果测量的开发

伊丽莎白·R·沃尔克曼、唐纳德·P·塔什金、李宁、丹尼尔·E·福斯特、菲利普·J·克莱门茨和罗伯特·M·埃拉肖夫

目的：虽然系统性硬化症相关间质性肺疾病 (SSc-ILD) 试验主要使用用力肺活量 (FVC) 作为主要结局，但结合个体结局可能会更全面地衡量治疗反应，并将 1 型错误的风险降至最低。本分析旨在开发一种综合结果指标来评估 SSc-ILD 患者的治疗反应。

方法：我们使用硬皮病肺研究 I (SLS-I) 的数据来创建综合结果测量。SLS I 是一项多机构、双盲临床试验，其中 158 名 SSc-ILD 患者随机接受口服环磷酰胺 (CYC)（滴定至 2.0 mg/kg 每日一次）或匹配安慰剂，为期一年。为了选择包含在复合结果中的变量，我们首先使用 SLS I 中测量的所有结果变量进行单变量分析。随后，我们在主成分分析 (PCA) 中将具有显着治疗效果 (p<0.05) 的变量组合起来评估治疗组之间的差异。这些变量包括预测的 FVC%、

结果：在 158 名患者中，82 名患者具有完整的结果数据并纳入本次分析。本次分析中纳入的 82 名患者与其余 76 名患者的基线特征没有显着差异。以预测的 FVC%、QLF-ZM、TDI 和 HAQ-DI 作为复合结果的第一主成分的回归模型证明了有利于环磷酰胺的显着治疗效果（估计值 0.7 [SE 0.2]；p=0.005）。消除复合结果模型预测的 FVC% 不会改变总体治疗效果（估计值 0.8 [SE 0.2]；p=0.004）。

结论：使用FVC％预测、QLFZM、TDI和HAQ-DI的复合结果观察到的CYC治疗效果强于单独使用FVC％预测观察到的效果。这些发现表明，在 SSc-ILD 试验中，与单独使用 FVC 相比，将患者报告的结果与结构和生理结果合并为一个结果可能会成为衡量治疗反应的更强有力的指标。