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苍白球内部深部脑刺激对运动障碍性脑瘫 (STIM-CP) 年轻患者生活质量的影响：一项前瞻性单臂多中心试验，在 12 个月随访中进行双盲交叉

Anne Koy、Andrea A. Kühn、Anne van Riesen、Julius Huebl、Rudolf Korinthenberg、Volker A. Coenen、Joachim K. Krauss、Andreas Wloch、Delia Lorenz、Martin Häussler、Alfons Schnitzler、Jan Vesper、Francois Alesch、Walter Lehmacher、Joerg穆勒、贡特拉姆·博克、卡斯滕·维特、托比亚斯·鲍默、斯特芬·贝尔维克、塞巴斯蒂安·施罗德、于尔根

简介：苍白球内部深部脑刺激 (GPi-DBS) 对运动障碍性脑瘫 (CP) 患者有效，但与遗传性单基因肌张力障碍患者相比，肌张力障碍严重程度的结果往往不那么明显且变化更大。一些包含回顾性数据的已发表病例系列表明，GPi-DBS 与良好的生活质量结果相关，即使对于 BFMDRS 没有变化的患者也是如此，这表明单独使用临床评定量表可能无法反映 DBS 的全部效果。尤其是患有获得性肌张力障碍（如运动障碍性脑瘫）的患者。然而，尚无关于 DBS 对儿童影响的前瞻性数据。
我们假设 GPi-DBS 可以改善生活质量。因此，选择 CPCHILD 问卷从基线到 12 个月的平均变化作为主要结果参数。次要结果参数包括植入前和植入后 36 个月内护理人员的肌张力障碍严重程度、运动功能、言语、情绪、认知、疼痛和生活质量。
方法：这是一项前瞻性单臂研究，旨在调查 GPi-DBS 对年轻运动障碍 CP 患者的影响。将在多中心环境中招募 20 名 7-18 岁的患者。导线植入后 12 个月，患者通过双盲交叉随机分为两组：一组开始持续刺激，另一组则关闭刺激。24 小时后，他们切换刺激设置。肌张力障碍的严重程度将在每个阶段结束时进行评估。
我们假设 GPi-DBS 可以改善生活质量。因此，选择 CPCHILD 问卷从基线到 12 个月的平均变化作为主要结果参数。次要结果参数包括植入前和植入后 36 个月内护理人员的肌张力障碍严重程度、运动功能、言语、情绪、认知、疼痛和生活质量。
讨论：这是第一个前瞻性试验，在多中心环境中调查 GPi-DBS 对一组纯儿科患者的运动和非运动结果的影响。此外，还将生成关于 GPi-DBS 对年轻运动障碍性脑瘫患者的效果和副作用的长期数据。