遗传综合征与基因治疗杂志
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肝母细胞瘤和 microRNA-483 两种形式和一种结果

马可·萨尔瓦多、阿曼多·马格雷利、瓦伦蒂尼·弗拉米尼、安德里亚·布鲁纳蒂、埃莱奥诺拉·巴索、雷纳托·罗马尼奥利、埃齐奥·大卫和多梅尼卡·塔鲁西奥

肝母细胞瘤 (HB) 是 3 岁以下婴儿中最常见的肝癌。它的发病与其他遗传综合征有关，最近在这种肿瘤中发现了一些遗传和生化标记。然而，患者预后较差，切除或移植仍然是唯一有效的治疗方法。非侵入性标记物的鉴定可能代表一种创新方法，并可能有助于对该肿瘤进行更准确的组织学分类。我们之前证明一些 microRNA 有助于区分 HB 和肝细胞癌。在这项研究中，我们描述了两种形式的 microRNA-483（-3p 和 -5p）在一组接受手术切除或肝移植的 HB 患者中的参与情况。与其他肝病不同的是，我们观察到这两种形式的定量表达在患者中没有显着变化。此外，HB 和非 HB 样本之间的 3p/5p 比率不同，后者为阳性，而 HB 样本为阴性。还评估了联合治疗（即化疗和免疫抑制药物）对 miR-483 表达的影响，随访中未发现变化。总之，HB 中 miR-483-3p/5p 的表达和功能仍不清楚，需要进一步研究来阐明在 HB 患者中调节两种形式 microRNA-483 之间不同链选择的可能机制。