克隆与转基因
开放获取

抽象的

将人类人工染色体与干细胞结合进行基因和细胞疗法

宇野成海 康弘一树 和 大岛光雄

包括诱导多能干细胞（iPSC）在内的各种干细胞有望为再生医学的开发做出贡献。人类人工染色体 (HAC) 载体对插入片段的大小没有限制，并且独立于宿主染色体进行维护。HAC 可能是有前途的载体，将有助于未来的基因和细胞治疗。使用 HAC 载体开发了各种应用和方法；然而，在这篇综述中，我们介绍了当前的研究重点是利用干细胞治疗杜氏肌营养不良症和 A 型血友病的基因和细胞疗法。此外，还提出了用于生成 iPSC 的 HAC 载体，并具有消除致瘤细胞的保障系统。