细胞科学与治疗杂志
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体细胞疗法

体细胞疗法被认为是一种更保守、更安全的方法，因为它只影响患者体内的目标细胞，并且不会遗传给后代。体细胞基因治疗代表了主流的基础和临床研究，其中治疗性 DNA（整合到基因组中或作为外部附加体或质粒）用于治疗疾病。大多数关注于严重的遗传性疾病，包括免疫缺陷、血友病、地中海贫血和囊性纤维化。这种单基因疾病是体细胞疗法的良好候选者。

体细胞治疗相关期刊

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