临床与实验心脏病学
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Mavacamten 的荟萃分析和系统评价，一种针对肥厚性梗阻性心肌病的新型疾病特异性治疗方法

齐亚德·阿​​法斯*、盖德·图扎、罗瓦伊德·图扎、赛义夫·阿法斯、扎因·阿佐、阿里·沙基尔

背景：肥厚型心肌病 (HCM) 是一种常见的遗传性心脏病，估计患病率为 200-500 例中有 1 例，对年轻人和运动员构成重大威胁。HCM 的遗传基础涉及多个基因的序列变异，这些基因编码负责心脏肌节收缩的粗心肌丝和细心肌丝的蛋白质。导致肥厚性心肌病的致病突变以常染色体显性模式传播。HCM 通常分为梗阻性（约 70%）和非梗阻性肥厚型心肌病。HCM 的临床表现包括从无症状到药物难治性晚期心力衰竭。Mavacamten 是一种一流的肌球蛋白抑制药物，已通过体外试验取得进展学习。它在有症状的肥厚性梗阻性心肌病患者中显示出有希望的结果。

目的：本研究的目的是对已发表和正在进行的 mavacamten 疗法治疗 HCM 的研究进行系统评价和结果评估。

方法：使用关键词检索数据库 PubMed、EMBASE、ClinicalTrials.gov 和 Medline，查找有关 mavacamten 治疗 HCM 的现有文献。交叉引用用于确定检索到的文章的资格并识别偏差。

结果：初步关键词搜索共找到 1066 项研究。然后，这些文章将接受资格标准，以确保与审查目标的相关性。对可能发表的出版物进行分层，确定了 9 项纳入审查的研究，包括随机临床试验、临床试验和正在进行的试验。然后使用 Cochrane 荟萃分析工具对可能的 mavacamten 结果进行荟萃分析，结果以森林图和叙述表的形式可视化。

结论：用 mavacamten 治疗症状性梗阻性心肌病可显着影响主要结局，例如改善左心室梗阻道梯度和增加峰值耗氧量，以及次要结局，例如提高运动弹性、降低 NYHA 等级、延长生命年和提高整体生活质量。