药物设计：开放获取
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抽象的

临床试验设计与分析注意事项

周显忠和赵世廷

大多数国家都采用良好临床实践（GCP）原则作为批准临床试验的法律和法规，进行临床试验是为了测试预防、检测和治疗疾病或药物开发的新方法。美国食品和药物管理局（FDA）等大多数监管机构表示，只有充分且控制良好的临床试验才能提供正在研究的试验治疗的安全性和有效性的实质性证据。FDA 表示，“实质性证据”只能通过“充分且控制良好”的临床调查提供，其中包括有效的研究设计和适当的数据统计方法
分析。在本文中，我们将重点介绍临床试验设计和分析的要点。我们还将回顾当前的研究并指出未来研究的问题。
将描述一些临床试验中常用的研究设计及其概念。此外，还审查了功效和安全性数据分析的统计方法。为了保持预期试验的完整性和质量，还讨论了良好临床实践（GCP）和独立数据监测委员会（DMC）。还提供了近期的进展，例如目标临床试验的生物标志物开发、转化研究/医学和传统中药。