临床试验杂志
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评估癌症临床试验中无进展生存期盲法独立中央审查准确性和精密度的模拟研究

Walovitch R、Girardi V 和 Duan F

目的：使用不同的盲法独立审查 (BICR) 范式，模拟无进展生存 (PFS) 试验中准确度和精密度对风险比、样本量和总体试验成本的影响。
方法：基于肿瘤生长模型，使用治疗组的中位 180 天来模拟 PFS 时间；控制臂根据危险比 (HR) 从 0.7 到 0.85 变化。添加假阳性以获得不同的准确度（1-假阳性率），并使用测量误差的对数正态分布来获得不同的精度。70% 的局部评估 (LE) 准确度和 0.30 的测量误差标准偏差与具有不同准确度和精度的不同 BICR 范式进行比较（即，准确度 =70,90% & 精度 0.30,.25,.20）。
结果：与 LE 相比，所有 BICR 范式将总体试验成本降低了 0.0037 美元 - 26.6.3×106 美元，样本量减少了 12-435 个，在较高的 HR、较高的准确性和较低的测量误差下效果幅度最大。
结论：我们的研究表明，对于基于放射学评估的 PFS 试验，BICR 可以通过减少样本量和试验成本来成为一种具有成本效益的策略。更重要的是，该研究提供了变化的准确性和精密度如何改变样本量预测和试验成本的定量指示。