临床和细胞免疫学杂志
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Toll 样受体 3 激动剂作为多发性硬化症治疗的有希望的候选药物

玛丽亚·埃尔莎·甘布扎、文森扎·索福、弗朗西斯卡·玛丽亚·萨尔梅里、卢卡·索拉奇、西尔维娅·马里诺和普拉西多·布拉曼蒂

免疫过程的扰动在多发性硬化症 (MS) 中发挥着重要作用，多发性硬化症是一种自身免疫性疾病，其中特定的先天免疫模式识别受体 (PRR)，例如 Toll 样受体 (TLR) 最近被证明在多发性硬化症 (MS) 中发挥着重要作用。引发疾病、引发复发以及中枢神经系统损伤的调节。尽管环境因素（包括能够通过 TLR 过度刺激先天免疫反应的病原体）似乎有助于自身反应性 T 细胞的发育，进而导致髓磷脂损伤，但 MS 中的异常免疫反应已被证明取决于遗传背景。然而，尽管大多数 TLR 的上调在 MS 发病机制中发挥着有害作用，最近的研究表明，TLR3 在 MS 和实验性自身免疫性脑脊髓炎 (EAE)（MS 的一种小鼠模型）的发病和进展中具有改善作用。TLR3 激活似乎可以预防疾病，主要是通过诱导干扰素 (IFN)β。因此，用合成免疫调节剂刺激 TLR3 可能代表 MS 治疗的一种潜在替代方法。在 TLR3 靶向研究化合物中，错配的双链 RNA 分子 Ampligen^®，可以为复发性多发性硬化症患者的治疗带来希望。Ampligen ^®目前正在进行治疗慢性疲劳综合征/肌痛性脑脊髓炎 (CFS/ME) 的 III 期临床试验，这种疾病与 MS 具有显着的相似性。本文的目的是简要概述 Ampligen ^{® 的}历史发展、临床药理学、临床试验和安全性数据，并在现有治疗方案的背景下讨论其在多发性硬化症治疗中的潜在作用。