用于血友病基因治疗的腺病毒载体

抽象的

Brunetti-Pieri N 和 Philip Ng

血友病是一种因缺乏凝血因子而导致的遗传性凝血障碍。目前血友病患者的护理标准是频繁静脉输注缺失的凝血因子。血友病的基因治疗涉及引入缺陷凝血因子基因的正常副本，从而有可能为出血性疾病提供明确的治愈方法。人们已经采取了多种血友病基因治疗方法，本文重点关注使用腺病毒载体的方法。