遗传综合征与基因治疗杂志
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血友病非病毒基因治疗的进展

布拉德利·弗莱彻

在过去的 10-15 年中，载体设计和递送技术的重大进步促进了血友病治疗非病毒方法的发展。尽管取得了这些进步，但仍然存在一些阻碍这些方法在狗和人类等大型哺乳动物中成功应用的障碍。本综述涵盖了使用体内基因传递和离体基因转移的非病毒基因治疗方法。检查基于质粒的方法以及整合转座子的功效、风险和局限性。结果是唯一采用非病毒方法的血友病人体临床试验的结果。