遗传工程的进展
开放获取

抽象的

基因组工程方法的进展

阿尔温德·查布拉

靶向基因组编辑对于感兴趣基因的功能表征至关重要。通过同源重组实现靶向基因失活，使得创建基因敲除动物模型以确定靶基因的生理作用成为可能；然而，通过同源重组进行基因修饰构建体的位点特异性插入效率较低，限制了该方法的更广泛适用性。通过 RNA 干扰 (RNAi) 开发靶向基因敲除，为同源重组提供了一种经济高效、高通量的替代方案，然而，RNAi 介导的基因敲除是不完整的，会产生实验变异，并且只能提供基因的暂时抑制功能。利用与靶向感兴趣基因的指导序列相连的核酸酶（例如锌指核酸酶（ZFN）、转录激活剂如效应核酸酶（TALEN）和成簇回文重复序列（CRISPR））开发基因组工程方法是相当令人鼓舞的。简要概述了基因组工程方法的最新进展及其各自的优点和局限性。