生物学与医学高级技术
开放获取

抽象的

使用 RNA 干扰作为基因沉默工具的治疗方法的进展

Burçin Tezcanli Kaymaz 和 Buket Kosov

在过去的几年里，通过RNA干扰进行基因沉默已成为生物医学和生命科学领域非常有前途的技术。在该方法中，将特异性结合并切割靶基因转录物的小干扰RNA分子引入细胞中，从而导致基因功能完全或部分丧失，即包括无效或亚效表型。这就是为什么近年来与疾病和/或疾病进展相关的基因的获取和表征变得更加容易和更快。本文综述了RNA干扰基因沉默的发现、其分子机制、小干扰RNA的优化设计原理、RNA干扰作为基因沉默工具的优势和障碍，