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女性在脑血管疾病临床试验中的代表性不足吗？使用 FDA 数据库进行系统审查

钟晓波*、郝庆

背景和目的：临床试验为美国食品和药物管理局 (FDA) 药物审批流程提供重要证据。除脑血管疾病 (CVD) 外，女性在许多疾病的临床试验招募中所占比例不足。我们调查了女性参与 FDA 注册的 CVD 相关介入临床试验的情况，并评估了美国女性 CVD 患者的代表性是否不足。我们还评估了这些试验中代表性不足与设计和操作特征之间的关联。

方法：我们系统回顾了 FDA 数据库中 2002 年至 2017 年启动的 2 期和 3 期 CVD 相关介入试验。计算了参加这些试验的女性比例以及比例与患病率（PPR），其定义为参加这些试验的女性比例与同期美国 CVD 患者中女性患病率的比率并通过荟萃分析方法进行总结。我们使用增强回归树（一种机器学习模型）来确定女性在 CVD 相关试验中代表性不足的决定因素。

结果：根据我们的选择标准，我们分析了 145 项 CVD 相关试验的数据，其中 40.9%（95% CI：38.3%–43.5%）的入组患者为女性。他们的 PPR 估计为 0.843 (95% CI: 0.796–0.890)。我们发现，四个因素在很大程度上影响了这些试验中女性代表性不足的情况：招生地点的数量、起始年份、随机性和学术机构赞助。

结论：总体而言，在 2002 年至 2017 年开始的 FDA 注册试验中，美国患有 CVD 的女性人数不足。此外，招募地点较多、随机化和非学术赞助的试验在美国患有心血管疾病的女性代表性不足的风险较高。研究人员应该在未来的临床试验设计中考虑这些因素，要么增加女性的参与，要么按性别对入组者进行分层。