临床和细胞免疫学杂志
开放获取

抽象的

多发性硬化症的自体骨髓移植：生物标志物与患者招募和随访的相关性

安娜·C·隆多尼奥和卡洛斯·A·莫拉

背景：尽管目前已有用于治疗多发性硬化症的疾病修饰疗法，但仍有患者在复发缓解型或早期进展型疾病中患有严重的神经功能障碍。对于这些患者来说，自体造血干细胞移植提供了一种重要的治疗解决方案，可以防止进展为不可逆转的残疾。尽管过去二十年进行了多项研究，但多发性硬化症患者纳入标准、外周血干细胞动员和骨髓细胞调理方案以及自体造血干细胞移植的随访方法尚未严格统一。
方法：我们回顾了最近的五项临床研究，这些研究证实了移植的积极结果，尽管这些研究披露了入组方法的显着差异，包括患者疾病亚型、疾病持续时间范围、残疾、外周血干细胞动员和骨髓细胞调理方案、成像安排移植后的研究，并且实验室生物标志物的缺乏始终适用于这些研究。
结果：自体造血干细胞移植治疗在患有严重复发缓解型或早期进展性疾病的年轻个体中显示出最佳效果，因为与接受疾病治疗的患者相比，移植后明显更高比例的患者能够维持无疾病活动状态的证据修改疗法。在所审查的研究中发现了重要的横截面差异。
结论：根据目前已知导致多发性硬化症的病理生理机制，对生物标志物进行具体而仔细的选择，将有助于更好、更早地选择自体造血干细胞移植和随访过程的患者。通过在治疗开始时和免疫反应重建后的生物标志物测定，可以获得客观且可测量的反应。这些参数的应用还可以帮助我们进一步了解该疾病的发病机制。