骨研究杂志
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尼曼皮克病的骨髓移植和间充质干细胞

马里诺·安多利娜

一名患有尼曼皮克病的患者接受了半相合骨髓移植，然后进行了间充质细胞的鞘内和静脉注射。
结果：虽然骨髓移植的结果完全失败，但经过间充质细胞治疗一个月后，患者的精神运动和实质储存情况有所改善。脾功能亢进得到解决，血小板迅速从2万/微升上升到12万/微升。停止治疗后，疾病慢慢复发；然而患者活到8岁，而这种疾病的生存期不超过3年。
结论：骨髓移植无效，而细胞疗法应被视为治疗尼曼皮克病的可能选择。