血液病与血栓栓塞疾病杂志
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C1-酯酶抑制剂：生物活性和治疗应用

埃琳娜·卡尔瑙霍娃

人 C1 酯酶抑制剂 (C1-INH) 是一种独特的抗炎多功能血浆蛋白，以其在调节经典补体途径、接触激活系统和内在凝血途径中的关键作用而闻名。根据序列同源性和蛋白酶抑制机制，它属于丝氨酸蛋白酶抑制剂（serpin）超家族。然而，除了对多种蛋白酶具有抑制能力外，它还表现出广泛的非抑制性生物活性。C1-INH 在血管通透性调节中发挥着关键作用，这在遗传性血管性水肿 (HAE) 中得到了最好的体现，HAE 是由血浆中功能性 C1-INH 缺乏引起的。自 1963 年首次发现 HAE 和 C1-INH 之间的联系以来，在研究 C1-INH 结构和生物活性、了解其治疗潜力以及研究和开发基于 C1-INH 的治疗 HAE 和其他几种临床病症的疗法方面，已经取得了相当大的进展。然而，C1-INH 浓缩物对 HAE 患者的强化治疗是目前唯一批准的 C1-INH 治疗应用。本手稿概述了人类 C1-INH 的结构和功能及其在 HAE 中的作用，总结了最近批准的 C1-INH 治疗产品的已发表数据，并考虑了 C1-INH 在其他应用中的可能用途。使用 C1-INH 浓缩物对 HAE 患者进行强化治疗是目前唯一批准的 C1-INH 治疗应用。本手稿概述了人类 C1-INH 的结构和功能、其在 HAE 中的作用，总结了最近批准的 C1-INH 治疗产品的已发表数据，并考虑了 C1-INH 在其他应用中的可能用途。使用 C1-INH 浓缩物对 HAE 患者进行强化治疗是目前唯一批准的 C1-INH 治疗应用。本手稿概述了人类 C1-INH 的结构和功能、其在 HAE 中的作用，总结了最近批准的 C1-INH 治疗产品的已发表数据，并考虑了 C1-INH 在其他应用中的可能用途。