临床与实验皮肤病学研究杂志
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使用皮肤皮肌炎疾病范围和严重程度指数作为主要终点的临床试验的设计注意事项

朱莉·A·布里瓦德、马克·赫特、乔安娜·霍罗宾、奥尔加·波良斯卡娅、詹姆斯·贝克、维多利亚·P·沃斯、大卫·F·费奥伦蒂诺

客观的：皮肤炎症是多系统炎症性肌病皮肌炎 (DM) 的普遍特征。尽管有标准的护理治疗，但约 35% 的 DM 患者患有多周期或慢性病程，通常是由于活动性皮肤病所致，这表明对新型治疗方案的需求尚未得到满足。为了测试新疗法的疗效，必须设计可行的前瞻性临床试验，采用定量终点。皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数 (CDASI) 是一种经过验证、可靠且反应灵敏的皮肤 DM 疾病活动和损害测量方法。主要目标是确定必要的设计参数（例如，目标试验人群、持续时间、评估频率、治疗差异、
方法：进行试验模拟以确定样本量和统计功效。模拟输入是通过对 CDASI 自然历史数据的分析获得的，这些数据来自斯坦福大学跟踪的 115 名成年 DM 患者。
结果：模拟了基线 CDASI 活动评分 ≥ 15 的人群，以消除较轻疾病患者的潜在下限效应，并模拟患有中度至重度皮肤病的临床试验人群。进行为期 24 周的试验并每月进行疾病评估，模拟表明，每组需要 45 名患者才能检测到 5 点治疗差异，每组需要 12 名患者才能检测到 10 点治疗差异，使用 2 边检验具有 80% 的统计功效。
结论：本研究提供了证据表明CDASI是DM临床试验的实际可行的主要疗效终点，并为使用CDASI作为主要终点的临床试验奠定了框架。