化疗学：开放获取
开放获取

抽象的

自体人体细胞和组织产品的多种审批系统

矢野 K、渡边 N 和大和 M

人体细胞和组织产品是新分类的产品，包含、组成或源自用于植入、移植、输注或转移到人类受体中的细胞或组织。人体细胞和组织产品根据其来源分为自体或同种异体。由于另一种用患者自身的角膜缘上皮干细胞制造的产品在欧盟被有条件批准用于治疗患有中重度角膜缘干细胞缺陷的成年患者，因此我们回顾了欧洲公共评估报告。在十种自体人体细胞和组织产品中，其中五种产品使用临床数据和临床经验以及回顾性观察研究或登记进行评估，或小规模受试者的开放临床试验，尽管对于其余产品进行了与对照治疗的比较临床试验。一般来说，自体人体细胞和组织产品需要对患者进行市场后评估，而不是上市前评估，因为其中一些适应症是针对孤儿疾病或危及生命的疾病。然而，其他用于修复膝关节软骨缺损、治疗前列腺癌或改善鼻唇沟皱纹外观的产品是使用比较临床数据进行评估的。至于审批途径，无论是加急还是正常，美国、欧盟和日本都可以采用这两种审批途径。加快途径包括美国的加速批准和人道主义设备例外，欧盟有条件市场授权和特殊情况下的市场授权，日本有条件/有时限的批准制度。我们的额外审查表明，使用快速审批途径批准的自体人体细胞和组织产品需要以市场后为导向的评估，而不是以上市前为导向的评估。