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DVC1-0101 治疗外周动脉疾病继发的间歇性跛行的有效性和安全性：随机 IIb 期试验的研究方案

田中美智子、松本拓哉、森崎浩一、久良木良一、藤野百合子、吉田来美、米光吉和、前原义彦

1.1. 背景：我们开发了一种基于表达人成纤维细胞生长因子-2基因（DVC1-0101）的非传染性重组仙台病毒的新型基因转移载体，用于治疗外周动脉疾病。针对严重肢体缺血的 I/IIa 期开放标签四剂量递增临床试验已完成。我们得出的结论是，DVC1-0101 安全且耐受性良好，并能显着改善肢体功能。我们提出了我们下一阶段研究的方案。
1.2. 方法：我们计划在日本进行一项IIb期临床试验，该试验将是一项随机、安慰剂对照、平行设计、单剂量盲法、单中心临床试验。这项研究将招募 60 名被诊断患有 PAD 并伴有间歇性跛行的患者。符合资格标准的受试者将随机接受单剂量安慰剂、5 × 109 ciu/肢体的 DVC1-0101 或 1 × 109 ciu/肢体的 DVC1-0101，通过直接肌肉注射给药。受试者参与本次试验的时间约为 12 个月，共 9 次就诊。主要终点是评估 DVC1-0101 与安慰剂相比对峰值步行时间的功效，并评估 DVC1-0101 两种剂量水平的安全性和耐受性。
1.3. 讨论：该试验的结果将深入了解 DVC1-0101 改善步行活动的潜力。结果还将有助于设计可能的 III 期研究。