物理医学与康复国际期刊
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抽象的

利用 CRISPR-Cas 系统进行克隆造血研究

小川隼人、佐野壮一*、肯尼思·沃尔什*

克隆造血是一种状态，其中相当一部分造血干细胞获得特定驱动基因的突变，并在没有明显的血液恶性肿瘤的情况下扩增。最近的临床研究表明，克隆造血会增加血液恶性肿瘤和心血管疾病的可能性。虽然临床研究已经确定了无数与克隆造血相关的候选驱动基因，但仍需要进行实验研究来评估与疾病过程的因果关系和机制关系。使用传统的基因工程小鼠来完成这项任务在技术上是困难且昂贵的。CRISPR-Cas系统的多功能性和可编程性使研究人员能够评估实验系统中每个突变的发病机制。技术改进使得基因编辑能够以细胞类型特定的方式和单碱基对分辨率进行。在此，我们总结了将CRISPR-Cas系统应用于克隆造血实验研究的策略和应解决的问题。