遗传综合征与基因治疗杂志
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血友病基因治疗的工程因子 VIII

Sean A. Roberts、董彪、Jenni A. Firrman、Andrea R. Moore、Nianli Sang 和 Weidong Shaw

目前通过静脉输注因子 VIII (fVIII) 浓缩物治疗 A 型血友病的方法非常昂贵，并且具有开发抑制剂的潜在副作用。另一方面，基因疗法有可能克服与 fVIII 替代疗法相关的这些限制。尽管B型血友病基因治疗在人体临床试验中取得了可喜的成果，但A型血友病基因治疗却远远落后。与因子 IX 相比，fVIII 是一种大蛋白，当通过病毒或非病毒载体递送时，很难以持续的治疗水平表达。为了改善 fVIII 基因递送，已采用多种策略来设计 fVIII 分子并克服阻碍长期和高水平表达的障碍。在这里我们回顾了这些策略，