遗传综合征与基因治疗杂志
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癌症自杀基因治疗的前沿

马雷克·马莱基

美国国家癌症研究所 (NCI) 和美国癌症协会 (ACS) 预测，2012 年美国将有 1,638,910 名男性和女性被诊断患有癌症。今年将有近 577,190 名患者死于所有部位的癌症。接受当前全身治疗的患者将遭受从恶心到不孕等多种副作用。潜在的父母在被诊断出患有癌症时，必须在开始全身放疗或化疗之前沉积卵母细胞和精子，以用于未来的基因检测和体外受精，同时尽力避免生殖细胞发生医源性突变的风险。否则，接受全身治疗的父母的孩子将面临罹患遗传性疾病的高风险。根据这些预测，今年将再次创下非常糟糕的治疗记录。癌症治疗的最终目标是完全消除所有癌细胞，同时保持所有健康细胞不受伤害。在这方面最有前途的治疗策略之一是癌症自杀基因疗法（CSGT），它正在迅速发展到新领域。CSGT 治疗的成功主要取决于将治疗性转基因仅精确地递送至癌细胞。这是通过发现和靶向癌细胞和癌症干细胞上显示的独特或/和过度表达的生物标志物来解决的。通过设计 DNA 构建体，将治疗基因置于癌细胞特异性启动子的控制之下，可以进一步增强癌症治疗效果的特异性。将自杀基因传递到癌细胞涉及病毒以及合成载体，由癌症特异性抗体和配体引导。递送选项还包括具有癌症趋向性的工程干细胞。诱导癌细胞死亡的主要机制包括：胸苷激酶、胞嘧啶脱氨酶、细胞内抗体、端粒酶、半胱天冬酶、DNA酶的转基因表达。采取预防措施来消除与转基因相关的风险。基因组学和蛋白质组学的进展应有助于我们识别癌症特异性生物标志物和代谢途径，从而制定癌症靶向和个性化基因治疗临床试验的新策略。胸苷激酶、胞嘧啶脱氨酶、细胞内抗体、端粒酶、半胱天冬酶、DNA酶的转基因表达。采取预防措施来消除与转基因相关的风险。基因组学和蛋白质组学的进展应有助于我们识别癌症特异性生物标志物和代谢途径，从而制定癌症靶向和个性化基因治疗临床试验的新策略。胸苷激酶、胞嘧啶脱氨酶、细胞内抗体、端粒酶、半胱天冬酶、DNA酶的转基因表达。采取预防措施来消除与转基因相关的风险。基因组学和蛋白质组学的进展应有助于我们识别癌症特异性生物标志物和代谢途径，从而制定癌症靶向和个性化基因治疗临床试验的新策略。