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CRISPR 基因治疗：有希望的结果和潜在的危险

亚历山大·贡萨尔维斯

基因工程被视为治疗疑难杂症的最终答案。许多研究人员认为，分析异常基因、基因突变，甚至工程基因敲除只是评估我们的基因组如何调控和发挥功能的开始。然而，学习如何阅读遗传密码本身并不能为我们提供答案或纠正错误的能力。修改人类基因组有其明显的伦理问题，迄今为止还没有被认为是安全的解决方案。科学家们尝试了不同的方法来安全地纠正人类基因组，使用不同的技术，例如逆转录病毒载体、慢病毒载体、腺相关病毒、嵌合抗原受体（CAR）T细胞和吗啉。但真正修改基因组是一个完全不同的领域，随着 RNA 干扰 (RNAi) 等基因编辑技术的出现，这个领域变得更加有利。RNAi 具有从基因上下调基因表达的巨大潜力，最近的结果为治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 和脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者带来了新的希望。然而，纠正或改变癌症、罕见遗传病、甚至艾滋病毒/艾滋病引起的免疫变化患者基因组的解决方案带来了完全不同程度的复杂性和固有危险。