遗传综合征与基因治疗杂志
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抽象的

辅助依赖性腺病毒载体

阿曼达·罗斯韦尔、弗朗西斯科·维特里尼和菲利普·吴

辅助依赖性腺病毒载体缺乏所有病毒编码序列，具有较大的克隆能力，并且可以独立于细胞周期有效地转导来自不同物种的多种细胞类型，以介导长期转基因表达而无慢性毒性。这些非整合载体在各种基因转移和基因治疗应用中具有巨大的潜力。在这里，我们回顾了这种有前途的基因转移技术的生产技术、应用、临床转化的障碍及其潜在的解决方案，以及未来的挑战和未解答的问题。