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使用 4-氨基吡啶改善格林-巴利后综合征的运动、感觉和功能状态

杰·梅瑟勒和罗伯特·C·布伦纳

目的：确定口服 4-氨基吡啶治疗格林-巴利综合征引起的运动无力的安全性和有效性（GBS）根据 FDA 批准的方案（IND 号：58,029）。地点：大学医院直属的三级门诊和住院康复中心。受试者：七名受试者在没有辅助装置的情况下无法行走超过 200 英尺，并且在初次发作一年多后，由于 GBS 导致残留的非进行性运动无力。设计：受试者被随机分配至双盲、安慰剂对照、交叉设计，该设计有两个为期四周的治疗组和一个为期一周的清除治疗。4 周时的平均剂量为每天 30 毫克 (mg)。数据集：使用传统的 5 点运动量表和握力强度评估运动强度数据。通过描述性统计、弗里德曼分析、Wilcoxon 符号秩、方差分析和配对学生 t 检验来评估随时间变化的差异。根据 FDA 批准的方案（IND 号：58,029）的要求，对受试者的剂量和副作用进行了评估。结果：治疗 4 周期间，平均下肢 (LE) 运动强度从 3.2 SD ± 1.2 增加到 3.7 SD ± 1.0 (p<0.0001)，平均上肢 (UE) 运动强度从 3.2 SD ± 1.2 增加到最大为 4.3 SD ± 0.9 (p=0.0073)，并且双边握力从 8.2 磅增加。SD+ 9.1 磅。至 12.2 磅。SD ± 9.1 磅。（p=0.0243）。第 4 周时，安慰剂组在 LE 和 UE 运动强度或握力方面没有统计学变化 (p>0.05)。只有三项实验室测试有统计学上的显着变化，即尿酸从6.4变为6.5，SGOT从25.1上升至27.9，血细胞比容从42.7下降至41.6。这些结果均不被认为是临床相关的变化。所有受试者均未出现癫痫发作，Q-T 间期也没有显着变化。三名受试者报告 4-氨基吡啶后感觉异常增加。结论：这项 IIa 期试验表明 4-氨基吡啶总体上是安全的，并且可能有效改善 GBS 受试者的运动功能。进一步的研究需要描绘其生物半衰期，该半衰期似乎超过两周。