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贝叶斯方法对随机 III 期临床试验中记录的不良事件数据分析和总结的兴趣

路易斯·雅各布、马里昂·卡塞雷斯、摩根·吉尔斯、莉亚·普尔马奇和西尔维·谢弗雷

目的：不良事件（AE）分析是评估新疗法的一个重要方面。AE 数据通常通过个体频率来报告，忽略了由于治疗过程或个体而导致的潜在异质性来源。我们的目的是说明贝叶斯模型如何使用随机临床试验的数据获得可靠的信息评估针对急性早幼粒细胞白血病的化疗（APL2006 试验）。方法：我们于 2015 年首次进行了医学文献检索，以说明改进 AE 报告的必要性。然后，我们使用 APL2006 试验数据对 AE 计数应用贝叶斯分层模型。结果：在研究期间，10 种目标期刊中只有 5 种发表了随机对照试验的结果。试验样本量中位数为 523 个，范围从 50 到 20,870，疗效结果大多为阳性（占 61%）。尽管有 39 篇（89%）文章在摘要中简要报告了 AE 信息，但对 AE 数据的分析报道甚少，甚至没有进行。在APL2006试验中，538名患者中的522名（97%）总共接受了4,203次化疗培训班。520 名患者 (99.6%) 的 2,242 个疗程 (53.3%) 中总共记录了 3,584 起 AE，即 A 组中除 2 名患者外的所有患者。因此，发生 AE 的患者发生率信息量很少，而平均 AE 计数每个患者都是首选。除了随机分组外，各种暴露（按给药疗程数量和化疗疗程类型总结）似乎是潜在的变异性来源。使用具有非信息先验的泊松伽玛模型对这些 AE 计数进行贝叶斯分析，可以描述各臂 AE 计数的异质性。结论：我们展示了贝叶斯建模的优势，可以提供随机临床试验中不良事件分布的信息。试验注册号和试验注册号：APL2006，NCT00378365。