临床试验杂志
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“通过停止规则实现现实”——使用实物期权框架评估能够提前停止的价值

赖亚伦

背景：停止试验会产生巨大的成本，因此这不是一个应该轻易做出的决定。建议数据监测委员会 (DMC) 了解所有选项及其各自的影响。由于这是一个复杂的决定，人们经常采用一些“经验法则”指导方针，而不是一个全面的框架来评估利弊。本文是迈向统一审判方法的第一步。应该注意的是，货币金额的使用仅用于说明——它只是集体价值的媒介，这与质量调整生命年（QALY）的使用没有什么不同。如果使用效用等其他衡量标准，该框架仍然有效。本文将回顾做出早期停止决策的一些主要要素，然后解释如何使用实物期权框架来量化能够做出此类决策的成本和收益。方法：本文提出了一个基于实物期权概念的分析框架，以估计能够提前停止试验的成本和收益。结果：灵活性通常与一些隐性和显性的额外成本相关。这种方法允许人们量化能够提前停止的好处，从而可以就是否在试验设计中获得提前停止的可能性做出更明智的决定。早期停止的艾滋病试验中包含的信息可以用来说明这一点。结论：讨论了停止规则的挑战，然后提出了一种实物期权方法来评估能够提前停止试验的价值。这种方法使我们能够从边界的角度来看待这种选择的价值，从而能够量化提前停止的成本。这项新技术允许试验设计者决定是否应该在临床试验中纳入早期停止的灵活性。