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缓解目标人群规模确定的数据缺乏问题：探索基于模型的晚期胃肠胰腺神经内分泌肿瘤方法

奥罗尔·贝加马斯科、加布里埃尔·内罗莱斯、安妮·玛丽·卡斯蒂卢、杰罗姆·迪内、安东尼·贝松、西尔维·加布里埃尔和约拉·莫里德

背景：胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）是罕见的肿瘤。对于创新治疗，付款人的建议通常涉及比批准的适应症更受限制的亚人群。缺乏特定于亚人群的流行病学数据是报销策略的一个挑战。目标：估计五年内美国、欧盟和澳大利亚按地点和类型 GEP-NET 的人口规模。

方法：考虑了两个 GEP-NET 亚群，分别是批准的和限制报销的适应症： i) 稳定/缓慢进展的分化良好、功能和非功能的 GEP-NET 以及不可切除的局部晚期/转移性疾病；ii) 稳定/缓慢进展的分化良好、无功能的 GEP-NET 和不可切除的局部晚期/转移性疾病。对于这两种情况，源自后肠的肿瘤均被排除。在文献中确定了更广泛的 GEP-NET 的粗略患病率和发病率后，使用从临床研究中得出的按地点和类型划分的 GEP-NET 比例，对每个亚群进行了估计。然后，根据临床专家的意见进一步完善这些数据。制定了五年目标人口增长模型。

结果：在 5 年内，选定欧洲国家的第一亚群和第二亚群的患者人数预计分别从 7,473 人增加到 9,393 人，从 5,231 人增加到 6,575 人；美国从 8,051 增至 10,119，从 5,636 增至 7,083；澳大利亚从 593 增至 746，从 415 增至 522。由于第二个子群体是第一个子群体的子群体，因此获得了较低的估计值。

结论：在缺乏特定亚人群的流行病学数据的情况下，人口增长模型的开发可用于估计不同标签假设下人口规模的趋势。