药物设计：开放获取
开放获取

抽象的

威布尔分布下不同研究时段计数数据的两阶段自适应无缝设计

卢庆树、周申忠和谢兆强

在临床开发中，通常考虑将两项单独的研究（例如，II 期剂量探索研究和 III 期验证性研究）合并到单个试验中的两阶段设计。两阶段设计的目的不仅是为了缩短两项研究之间的准备时间，也是为了以更有效的方式评估治疗效果。在实践中，利用两阶段设计的困难之一是不同阶段的研究终点可能不同。例如，可以在第一阶段考虑生物标志物（或不同持续时间的相同研究终点），而在第二阶段使用常规研究终点。根据研究，两个研究终点都是具有一定相关结构的连续变量。在本文中，我们的注意力集中在研究终点是在不同时间间隔的两个阶段获得的计数数据的情况。提出了组合从两个不同阶段观察到的数据的统计程序。此外，根据两阶段设计观察到的数据，得出了假设检验和样本量计算的结果，用于比较两种治疗方法。