遗传综合征与基因治疗杂志
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抽象的

使用双层内陷囊泡优化非病毒基因治疗

南希·史密斯·坦普尔顿和尼尔·森泽

双层内陷囊泡 (BIV) 是独特的脂质体纳米颗粒 (NP)，是静脉内 (iv) 输送包括质粒 DNA 在内的封装治疗剂的高效载体。需要全身施用治疗剂来有效治疗或治愈转移性癌症、某些心血管疾病以及其他获得性或遗传性疾病。除了具有延长的半衰期和循环稳定性外，BIV 还无毒、无免疫原性、可生物降解，并且可以重复施用而不失去效力。此外，可以使用模拟 BIV 复合物表面的 β 转角的小分子对封装治疗剂的 BIV 进行修饰，以特异性进入疾病细胞，同时使用可逆掩蔽绕过非靶器官和组织的摄取来集中生物分布。这些修改不会改变 BIV 递送系统的独特特性，这些特性为其在小型和大型动物模型以及 I 期临床试验中所证明的疾病提供了强有力的治疗。本综述将涵盖 BIV 的独特特性，包括其融合进入细胞以及穿透体内紧密屏障的能力。还将讨论进一步改进整体递送表达系统的方法，包括进一步纯化质粒DNA以消除所有当前商业生产的制剂中的colanic酸，以及通过质粒设计提供的增强或延长表达。本综述将涵盖 BIV 的独特特性，包括其融合进入细胞以及穿透体内紧密屏障的能力。还将讨论进一步改进整体递送表达系统的方法，包括进一步纯化质粒DNA以消除所有当前商业生产的制剂中的colanic酸，以及通过质粒设计提供的增强或延长表达。本综述将涵盖 BIV 的独特特性，包括其融合进入细胞以及穿透体内紧密屏障的能力。还将讨论进一步改进整体递送表达系统的方法，包括进一步纯化质粒DNA以消除所有当前商业生产的制剂中的colanic酸，以及通过质粒设计提供的增强或延长表达。