细胞科学与治疗杂志
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抽象的

用于基因治疗的 pEPI 非病毒附加体及其在体细胞基因治疗中的应用

克劳迪娅·哈格多恩和汉斯·J·利普斯

如今，在大多数基因治疗试验中，都使用基于病毒的载体，因为它们的效率很高。然而，不能排除诸如病毒蛋白引起的细胞转化、插入突变或先天免疫反应等安全风险。基于高效但缺乏这些安全风险的理想基因治疗载体的想法，非病毒载体系统代表了一种有吸引力的替代方案。随着上世纪末非病毒、基于S/MAR的载体pEPI的构建，向非病毒基因治疗迈出了第一步。基于 S/MAR 的载体不包含任何病毒元件，不整合并在目标细胞或生物体中显示稳定的转基因表达。在过去的十年中，基于 S/MAR 的载体得到了进一步的改进和修改，