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血友病患者和护理人员对于参与基因治疗临床试验的看法和恐惧

Brutman Barazani T、Barg AA、Bashari D、Danin-Kreiselman M、Kenet G、Sarina Levy-Mendelovich*

简介：由于血友病基因治疗的首批产品最近已获得欧盟委员会 (EC) 和食品药品管理局 (FDA) 的批准，因此了解患者的恐惧、期望和对数据的了解至关重要。我们的目标是调查患者及其护理人员对基因治疗的了解和担忧，以及存在哪些误解。

方法：从 100 名严重血友病患者及其护理人员中收集了一份包含 18 个问题的问卷，评估人口统计学、血友病史/治疗、知识、对血友病基因治疗的恐惧和期望。

结果： 65 名患者和 35 名父母（患者的主要照顾者）完成了 100 份问卷，平均年龄为 36 岁（18-75 岁）。其中 5 名受访者之前曾接受过血友病基因治疗产品，因此他们回答了一份修改后的问卷。参与者最担心的是，没有足够的关于并发症和可能的肝损伤的数据。只有 50/95 的人知道腺相关病毒 (AAV) 修饰基因疗法只会影响接受这种治疗的患者。令人惊讶的是，21/95 的人认为突变将被纠正，因此血友病不会在基因治疗后传给他们的后代。有趣的是，在患有血友病 A 的患者中，接受 Eemicizumab 治疗的患者亚组拥有更多知识和更现实的期望。

讨论和结论：虽然大多数患者都了解基因治疗，但他们的理解有限。总之，本研究强调需要与患者、家属和制药公司合作，以创建更好的基因治疗教育资源。