临床与实验皮肤病学研究杂志
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Hedgehog 信号通路抑制剂治疗晚期基底细胞癌患者的生活质量

迈克尔·R·米格登

基底细胞癌 (BCC) 是最常见的癌症，每年影响美国约 200 万人。Hedgehog 信号通路的异常激活在 BCC 中发挥着重要作用。Hedgehog 信号传导 SMO 成分的两种抑制剂 vismodegib 和 sonidegib 目前已被批准用于晚期 BCC，包括局部晚期 BCC (laBCC) 和转移性 BCC (mBCC)，具体取决于批准国家/地区。病变位置和对外观变化的恐惧可能会影响晚期 BCC 患者的生活质量 (QoL)。此外，QoL 本身就是高级 BCC 的结果。vismodegib（ERIVANCE 和 STEVIE）和 sonidegib（BOLT）的关键临床试验将生活质量作为次要终点，使用不同的问卷进行评估。在 ERIVANCE 中，用于评估 QoL 的 Short Form-36 显示身体或情感领域与基线相比没有变化。在 STEVIE 中，用于评估 QoL 的 Skindex-16 显示，vismodegib 治疗与情绪领域有临床意义的改善相关。为了确定 QoL，BOLT 使用了与皮肤相关的预定子量表，特别是来自欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) QLQ-C30 和 EORTC H&N35。QLQ-C30 和 H&N35 选择的子量表均显示出相对于基线的维持或改善。晚期 BCC 患者治疗期间影响生活质量的因素包括基线生活质量、较少的合并症以及较好的初始心理健康状况。此外，病变已进展但不像其他患者那么大或不在可见区域的患者（即，头和颈部）报告了更好的生活质量。治疗中出现的不良事件 (AE) 对晚期 BCC 患者的生活质量有影响。vismodegib 和 sonidegib 试验中报告的大多数 AE 均为 1-2 级。使用技术有效管理 AE 可能有助于改善治疗期间生活质量下降的患者的生活质量。