遗传综合征与基因治疗杂志
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抽象的

多发性硬化症的干细胞疗法

Kimiskidis VK 和 Fassas A

在过去的十八年里，强化免疫抑制治疗随后进行自体造血干细胞移植（HSCT）的方法已被用于治疗严重形式的多发性硬化症（MS），并据称产生了优异的效果。然而，它仍然不是一种既定的多发性硬化症治疗方法，因为由于方法学上的困难和缺乏足够的患者招募，它尚未在比较试验中证明其优越的疗效。主要的批评是移植相关的毒性和大约 3% 的死亡风险。根据这些研究结果，HSCT具有长期抑制疾病进展的持续作用，同时也可能带来持续的临床改善，尤其是当患者处于复发缓解期或有活动性磁共振成像 (MRI) 病变时。值得强调的三点是：(a) MRI 上的活动性中枢神经系统 (CNS) 病变几乎 100% 被根除，并持续一段时间；(b) 对所谓的“恶性”MS 形式的巨大影响；(c) HSCT后免疫学的质变导致克隆多样性的重建和调节细胞的再生。后者的变化是否也会导致免疫耐受尚待明确。HSCT 的另一种方法涉及间充质干细胞 (MSC) 移植。这种有趣的方法已经在有限数量的 I/II 期研究中进行了探索，并取得了有希望的结果，有待在更大规模的对照试验中得到证实。总之，HSCT 不适用于一般 MS 患者群体；它是一种强大的疗法，具有长期益处，但需要权衡某些毒性风险；在危急情况下，例如非常具有攻击性、进展迅速和难治性的“恶性”形式，它可能具有挽救生命的作用，并对残疾产生有意义且持久的改善。