遗传工程的进展
开放获取

抽象的

AAV 载体作为 SMA 疾病修饰剂

安娜·克里斯蒂娜·马丁斯·德·菲格雷多

DNA 作为遗传和疾病生物分子的发现开启了治疗的前景，通过改变突变和受损的基因来改善人类状况。1,2 基因组编辑是一种允许基因发生特定变化的技术出于兴趣。这种方法能够以多种方式操纵活细胞或生物体的基因组：插入或删除选定的基因、引入点突变、敲除或校正特定基因3。基因治疗提供了一种独特的方法来治疗各种遗传性和获得性的疾病。通过提供治疗基因材料来纠正突变引起的功能丧失或表达缺陷基因产物来治疗疾病2。