遗传综合征与基因治疗杂志
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抽象的

有效治疗血友病需要基因疗法

童永、威廉·斯雷顿和罗兰·赫尔佐格

基因治疗对于血友病患者来说是有希望的，无论是否有抑制剂。它提供了生命的希望，而没有简单损伤和慢性关节病后出血的风险。它为无需静脉输注因子替代的生命提供了希望。它承诺血友病患者将不会过着悲惨的生活。恢复患者制造先天缺陷的蛋白质的能力并且几乎治愈该疾病是每个治疗任何遗传性疾病的人的目标，也是血友病患者基因治疗的目标。最终，基因疗法有望让人们摆脱血友病。基因治疗的目标和前景非常值得为之奋斗。