免疫组学研究
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口服 CF101 对类风湿关节炎患者的治疗效果：一项随机、双盲、安慰剂对照的 II 期研究

Rumen M Stoilov, Rodina N Licheva, Mariyana K Mihaylova, Tatiana Reitblat, Emil A Dimitrov, Krasimira M Shimbova, Girish Bhatia, Ameet Pispati, Alexandra Gurman- Balbir, BR Bagaria, Boytcho Aleksandrov Oparanov, Sari Fishman, Zivit Harpaz, Motti Farbstein,希拉·科恩、大卫·布里斯托尔、迈克尔·H·西尔弗曼和普尼娜·菲什曼

背景：CF101是一种口服生物可利用的A3腺苷受体（A3AR）激动剂，在类风湿关节炎（RA）和银屑病患者的II期临床研究中表现出非常好的安全性和抗炎作用。外周血单核细胞中的 A3AR 表达水平已被定义为生物预测标记，基于之前的 RA II 期研究中发现的基线过度表达与患者对 CF101 治疗的阳性反应之间的显着相关性。
方法：79 名患者被纳入一项 II 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估 CF101 1mg 与安慰剂相比，每天口服两次给活动性 RA 患者治疗的有效性和安全性。 12周。主要疗效终点是第 12 周时的 ACR20 反应，次要疗效包括 ACR 50/70。根据 A3AR mRNA 表达水平纳入患者，用作纳入标准。(NCT # NCT01034306)
结果：CF101 被发现是安全的且耐受性良好。据统计，CF101 的 ACR20 达到 48.6%
第 12 周时显着高于安慰剂组 (25.0%) (P=0.0352)。与安慰剂相比，CF101 在 ACR50 和 ACR70 值方面表现出优越性。有趣的是，与接受 CF101 治疗的整个患者群体的反应相比，未接受全身治疗的亚群在第 12 周时的 ACR20、ACR50 和 ACR70 反应率显着更高（ACR20 75%）。
结论：CF101 在当前研究中达到了主要终点，证明了对
活动性 RA 患者口服单一疗法 12 周时的有效性和安全性的明确证据。