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帕唑帕尼治疗转移性或不可切除的晚期软组织肉瘤的疗效和剂量

杉浦英士、西田义宏、吉田正宏、长谷川博明、山田贤治、山田义久和安藤正史

摘要 目的：分子靶向药物帕唑帕尼是一种选择性口服酪氨酸激酶抑制剂，作用于血管内皮生长因子受体（VEGF-R），抑制血管生成。本研究旨在探讨帕唑帕尼对日本转移性或不可切除的晚期软组织肉瘤患者的治疗效果、不良事件 (AE) 发生率和剂量。方法：研究对象为2012年11月至2014年8月期间在我院或附属医院接受帕唑帕尼治疗转移性或不可切除软组织肉瘤的42例患者（男性16例，女性26例），其既往有抗癌药物治疗史。帕唑帕尼的初始剂量为 25 名患者每天 800 毫克，7 名患者每天 600 毫克，10 名患者每天服用 400 毫克；当由于发生≥2级AE而认为难以继续治疗时，剂量减少200 mg。结果：帕唑帕尼治疗后，6个月和1年总累积生存率分别为74.7%和53.5%（中位生存期为7.7个月）。帕唑帕尼给药后 6 个月时的无进展生存率为 47.7%，1 年时的无进展生存率为 27.0%（中位生存期为 5.0 个月）。在肿瘤消退效果方面，42名患者中有14名（33.3%）获得了轻微缓解或更好，即使在未分化多形性肉瘤（UPS）、恶性周围神经鞘瘤（MPNST）、血管肉瘤和牙槽软瘤中，效果也很明显。部分肉瘤（ASPS）。尽管帕唑帕尼引起的 AE 是可以接受的，但 7% 的患者出现了 3-4 级肝功能障碍。所有 25 名开始初始服用 800 毫克/天剂量的患者最终因 AE 的发生而停止或减少用药，平均持续时间为 34.4 天（中位数为 17 天）。结论：帕唑帕尼给药后的总生存期和无进展中位生存期分别为 7.7 个月和 5.0 个月。事实证明，帕唑帕尼对于 UPS、MPNST、血管肉瘤和 ASPS 也有效，但在日本人中持续服用 800 毫克/天的剂量很困难。