临床和细胞免疫学杂志
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Fampyra® 在现实生活中多发性硬化症患者队列中的耐受性和疗效

Ongagna JC、Berthe C、Courtois S、Gaultier C、Kopf A、Fleury MC、Benoilid A、Collongues N、Blanc F、Zaenker C 和 de Seze J

背景：缓释 Fampridine 是一种选择性钾通道阻滞剂，获准用于改善诊断为多发性硬化症 (MS) 的成年患者的步行能力。本研究的目的是评估缓释 Fampridine 在我们区域 MS 队列中的有效性和安全性。

方法：自 Fampridine 进入临床实践以来，从欧洲多发性硬化症数据库 (EDMUS) 中提取了缓释 Fampridine（10 毫克，每日两次）患者的描述性分析数据。收集了法国阿尔萨斯地区所有患者的数据。患者基线时的平均 EDSS 评分为 5.5。主要结果是确定与第 0 天（基线）相比，当天定时步行响应者的比例。次要结果是这种反应的幅度，即步行时间和 12 项多发性硬化症步行量表 (MSWS-12) 评分。进行了额外的分析以确定报告的不良事件的发生率。AE 报告的比例按事件估计，按照 MedDRA 首选术语级别进行分类。

结果：在接受 Fampyra ^® 453治疗的 467 名患者中，332 名女性 (73.3%) 和 121 名男性 (26.7%) 被纳入研究。该队列中被归类为有反应者的患者比例为 73.5%（453 名患者中的 333 名）。与基线相比，响应者在第 15 天的行走速度快了 8 秒（18.0 ± 12.9 秒与 25.6 ± 22.2 秒；p<0.001）。响应者步行速度相对于基线的平均改善为 30.2%，MSWS-12 则为 33.1%。

结论：我们的研究证实了 Fampridine 的疗效，应答者水平很高（73%）。两项评估（步行速度和 MSWS-12 分数）的步行能力改善强度约为 30%。鉴于副作用水平较低，Fampridine 的效益/风险比似乎是有利的。