骨研究杂志
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移植相关血栓性微血管病 (TA-TMA) 和基于共识的诊断和治疗建议：哪些 TA-TMA 患者需要治疗以及何时治疗？

Cornelio Uderzo C、Sonata Jodele、Mohamed El Missiry、Fabio Ciceri、Alessandro Busca、Andrea Bacigalupo 和 Selim Corbacioglu

背景：移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）被认为是造血干细胞移植后最严重的并发症之一。不幸的是，关于 TA-TMA 诊断标准的争议性方法导致了诊断和治疗的延误。过去基于病例报告或回顾性研究的 TA-TMA 建议缺乏合理的证据。可能由内皮损伤引起的 TA-TMA 最有前途的药物之一是去纤苷，一种多分散寡核苷酸。自身抗体消耗或补体阻断疗法也已成为降低 TA-TMA 相关发病率和死亡率的新策略。
方法：TA-TMA 专家联合研究小组在 2013 年 ASH 会议（美国新奥尔良）和 2014 年 EBMT 会议（意大利米兰）期间举行会议，旨在针对这一并发症提出可靠的治疗方法。TA-TMA 的常见诊断标准已在综述中进行了讨论和描述。还讨论了影响 TA-TMA 结果的因素。
结果：专家组一致认为内皮损伤途径参与TA-TMA 的发病机制。根据新出现的数据，建议更新版本的 TA-TMA 诊断标准。根据 TA-TMA 危险因素定义了高风险或标准风险患者，并为可能的多中心研究设计了针对 TA-TMA 患者的综合治疗策略。
结论：该小组主要关注在 TA-TMA 引起的多器官衰竭之前对早期 TA-TMA 诊断和治疗的高度认识。在一项多中心研究中，研究去纤维蛋白或依库丽珠单抗是否可以改善 TA-TMA 的结果，获得了重要的共识。