遗传综合征与基因治疗杂志
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使用绵羊作为细胞和基因传递模型治疗子宫内和产后 A 型血友病

克里斯托弗·D·波拉达 (Christopher D. Porada) 和格拉萨·阿尔梅达-波拉达 (Graca Almeida-Porada)

A 型血友病代表最常见的凝血蛋白遗传性缺陷。目前最先进的治疗方法包括频繁预防性输注血浆来源或重组 FVIII 蛋白以维持止血，并大大提高了许多 A 型血友病患者的预期寿命和生活质量。然而，这种治疗方法远非理想，因为需要终生静脉输液、治疗成本高昂，而且世界上很大一部分血友病患者无法获得这种治疗方法。因此，需要能够实现长期或永久矫正的新疗法。与现有的基于蛋白质的疗法相比，基因疗法可以在几次甚至一次治疗后提供永久治愈。在本文件中，我们回顾了为此目的正在进行的工作，重点关注我们在大型动物模型中进行的研究。本综述涵盖的一些关键主题包括绵羊作为模型系统提供的独特机会、患有严重血友病的绵羊品系的重建以及临床和分子特征。A，在子宫内治疗 A 型血友病等疾病的优点和可行性，以及使用间充质干细胞 (MSC) 作为 FVIII 基因的细胞递送载体。这篇综述最后简要讨论了我们最近通过基因修饰 MSC 进行产后移植纠正绵羊血友病 A 的成功，以及这种方法仍有待克服的局限性。患有严重血友病的绵羊品系的重建及其临床和分子特征。A，在子宫内治疗 A 型血友病等疾病的优点和可行性，以及使用间充质干细胞 (MSC) 作为 FVIII 基因的细胞递送载体。这篇综述最后简要讨论了我们最近通过基因修饰 MSC 进行产后移植纠正绵羊血友病 A 的成功，以及这种方法仍有待克服的局限性。患有严重血友病的绵羊品系的重建及其临床和分子特征。A，在子宫内治疗 A 型血友病等疾病的优点和可行性，以及使用间充质干细胞 (MSC) 作为 FVIII 基因的细胞递送载体。这篇综述最后简要讨论了我们最近通过基因修饰 MSC 进行产后移植纠正绵羊血友病 A 的成功，以及这种方法仍有待克服的局限性。