遗传工程的进展
开放获取

抽象的

病毒载体和基因治疗

萨米拉·米尔巴哈

DNA 作为遗传和疾病生物分子的发现开启了治疗的前景，通过改变突变和受损的基因来改善人类状况。基因组编辑是一种允许对感兴趣的基因进行特定改变的技术。这种方法能够以多种方式操纵活细胞或生物体的基因组：插入或删除选定的基因、引入点突变、敲除或校正特定基因3 基因治疗提供了一种独特的方法来治疗各种遗传性和获得性的疾病通过提供治疗性基因材料来纠正由突变引起的功能丧失或表达缺陷的基因产物，从而治疗疾病2。尽管经过多年的临床前研究，