临床与实验心脏病学
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儿童 HCM 治疗进展如何？双异丙吡胺的作用和即将问世的新药

卡琳·德尔·维奇奥*、爱丽丝·波扎、乔瓦尼·迪·萨尔沃

儿童肥厚性心肌病 (HCM) 具有多种临床表现。多达三分之一的 HCM 儿童在静息状态下会出现左心室流出道阻塞 (LVOTO)，另外 50%-60% 的有症状儿童在运动时会出现梯度变化。治疗方案有限，而且儿科人群的数据相对缺乏。地高辛是一种具有负性肌力特性的钠通道阻滞剂。这种疗法可有效减少 HCM 成人患者的 LVOTO 并延迟手术干预，但尚未获准用于儿童。本研究旨在回顾和分析地高辛对婴儿、儿童、青少年和成年期 HCM 患者的病理生理、临床、心电图和超声心动图特征的影响。虽然地高辛仍然是儿童 HCM 治疗的基础，但马伐卡汀和阿菲卡汀的问世预示着一个潜在进步的新时代。这些新兴疗法可以显著改善年轻 HCM 患者的生活质量和预后。