细胞与发育生物学
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抽象的

唾液酸贮积症患者 iPS 细胞诱导的视网膜色素上皮细胞自噬受损

Odontuya Davaadorj、Hisako Akatsuka、Yoshiki Yamaguchi、Chisa Okada、Masatoshi Ito、Nahoko Fukunishi、Yoshiki Sekijima、Hideki Ohnota6、Kenji Kawai3、Takahiro Suzuki、Takehito Sato 和 Yasuyuki Suzuki

I 型唾液酸贮积症患者来源的诱导多能干细胞 (iPSC) 由血液单核细胞产生。在类胚体 3D 培养过程中，患者来源的 iPSC 聚集体形状不规则，并且充满脂滴和受损线粒体等细胞成分的液泡增多。由患者来源的 iPSC 诱导的视网膜色素上皮细胞显示自噬流受损，LC3 斑点形成减少。唾液酸贮积症患者来源的 iPSC 可以为研究自噬/溶酶体介导的降解系统的机制提供有用的工具。