细胞科学与治疗杂志
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抽象的

诱导多能干细胞用于治疗甲型血友病

Bilgimol C Joseph 和 Manjunath S Rao

因子 VIII 是已知最复杂的蛋白质之一，在凝血途径中发挥着重要作用。VIII 因子蛋白缺陷会导致 A 型血友病，这是一种严重的出血性疾病。血浆衍生的因子 VIII 或重组因子 VIII 已广泛用于治疗 A 型血友病患者。由于各种未知/未充分研究的原因（包括免疫排斥），针对 A 型血友病的基因治疗尝试多次失败。本文综述了基于 iPSC 的疾病模型建立方面取得的进展以及 iPSC 技术在血友病 A 个体化医疗和细胞治疗中的潜力。还简要讨论了 iPSC 技术的挑战。