骨研究杂志
开放获取

抽象的

高剂量环磷酰胺免疫抑制的严重再生障碍性贫血儿童的长期缓解和骨髓检查结果

何塞·卡洛斯·海梅-佩雷斯、奥斯卡·冈萨雷斯-拉诺、奥尔加·G·坎图-罗德里格斯、路易斯·哈维尔·马菲尔-里维拉和大卫·戈麦斯-阿尔马格尔

背景：大多数再生障碍性贫血病例是获得性的且具有自身免疫病因。缺乏干细胞供体的患者的治疗习惯上包括使用抗胸腺细胞球蛋白加环孢素（ATG/CSA）的两种免疫抑制疗法，而仅由高剂量环磷酰胺（HDCY）组成的强化免疫抑制已成功地主要应用于成人，详细缺乏有关接受 H​​DCY 的儿童的长期信息。

患者和方法：五名患有严重获得性再生障碍性贫血且没有 HLA 相容干细胞供体的儿童接受高剂量环磷酰胺 (HDCY) 的免疫抑制，总剂量为 200 mg/kg，持续四天。以 5 μg/kg/天的剂量施用粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)，直至中性粒细胞和血小板计数持续恢复。对幸存的患者进行了十二年的随访，并在此时对他们的骨髓进行了检查。

结果：五名儿童中的三名获得了完全持续的血液学缓解。目前年龄分别为 17、19 和 27 岁。经过 12 年的随访，两名患者的血液学指标正常，没有复发，也没有克隆性或增生性血液学疾病，他们的骨髓抽吸物形态正常，而骨髓环钻活检组织病理学结果显示，细胞含量降至正常值的60%左右。一名患者在 HDCY 后 12 年后出现骨髓增生异常，目前正在考虑进行骨髓移植。

结论：采用HDCY作为唯一免疫抑制剂可以挽救SAA患儿持续的长期三系造血；治疗后 12 年后，骨髓尚未完全恢复其正常细胞结构，HDCY 后 10 多年可能会出现骨髓增生异常。