遗传综合征与基因治疗杂志
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抽象的

天然化合物作为治疗囊性纤维化的治疗剂

伊莎·戴伊、卡尔皮特·沙阿和尼尔·A·布拉德伯里

FDA 最近批准了两种治疗囊性纤维化基本缺陷的药物，这给与这种毁灭性疾病作斗争的患者及其家人带来了希望。多年来，在 Vertex Pharmaceuticals 和囊性纤维化基金会的巨额财政投资下，对数千种合成药物进行了临床前评估，最终生产出了 Kalydeco 和 Orkambi。然而，尽管这一努力取得了成功，但许多其他化合物已被提议作为治疗 CF 的治疗剂。值得注意的是，其中一些化合物是天然存在的，存在于杂货店的香料和健康食品商店的非处方制剂中。在这篇简短的评论中，我们研究了三种这样的化合物：金雀异黄素、姜黄素和白藜芦醇，